5月20日，第三軍醫(yī)大學西南醫(yī)院眼科實驗室，研究人員在動物手術室為動物做手術。
(記者 張亦筑)有“不治之癥”之稱的視網(wǎng)膜變性疾病,通過植入胚胎干細胞,或?qū)楦嗷颊邘砉饷鳌?月20日,記者走進上個月剛通過驗收的重慶市視覺損傷與再生修復重點實驗室后得知,由實驗室承擔的國家重大科學研究計劃項目“胚胎干細胞治療致盲性眼病基礎與臨床轉(zhuǎn)化研究”已進入期臨床研究,預計將用2年左右時間,對胚胎干細胞治療致盲性眼病的有效性進行驗證和評價。
昨日上午,當記者來到位于第三軍醫(yī)大學西南醫(yī)院的實驗室時,兩名研究人員正在為一只出生7天的小鼠做眼睛手術?！斑@種小鼠剛一出生就會出現(xiàn)視網(wǎng)膜變性,大概30天會失明。利用胚胎干細胞移植進行治療,從目前的研究來看,能延緩它失明的時間?！睂嶒炇腋敝魅涡旌フf。
據(jù)介紹,視網(wǎng)膜變性疾病屬于視網(wǎng)膜視神經(jīng)性損傷致盲疾病,包括視網(wǎng)膜色素變性、老年性黃斑變性、糖尿病視網(wǎng)膜病變和高度近視導致的視網(wǎng)膜變性等。比如視網(wǎng)膜色素變性是一種遺傳性疾病,有關調(diào)查顯示,我國發(fā)病率約為1/3000,部分患者從四五歲就表現(xiàn)出夜盲等特征,隨著年齡的增長最終會導致失明;老年性黃斑變性常常在65歲以上出現(xiàn),80歲以上發(fā)病率為20%?！八幌癜變?nèi)障、青光眼等可以通過手術、藥物等進行治愈,目前來說,視網(wǎng)膜變性疾病尚無有效的治療方式。”徐海偉說。
為此,從2002年開始,由陰正勤教授牽頭的研究團隊針對嚴重致盲性疾病展開研究,并于2012年承擔了重慶市視覺損傷與再生修復重點實驗室建設。這也成為除美、英、徳、日等國相關機構(gòu)以外,我國唯一一家系統(tǒng)研究干細胞治療致盲性疾病的機構(gòu)。
“在研究過程中,我們收集了416例遺傳性視網(wǎng)膜色素變性病例,對疾病的發(fā)病與修復機制進行了研究,發(fā)現(xiàn)了7個新的致病基因突變位點?！彼嬖V記者,此外,研究團隊還開展了胚胎干細胞三維培養(yǎng),進行干細胞臨床研究,并取得了重要突破。
實驗室干細胞臨床轉(zhuǎn)化組副組長劉勇表示,經(jīng)過期臨床對干細胞治療的安全性進行研究后,目前已經(jīng)進入期臨床研究,計劃在2年內(nèi),完成對60名中晚期視網(wǎng)膜變性疾病患者的臨床試驗,通過將培養(yǎng)的干細胞移植到患者視網(wǎng)膜下腔,持續(xù)觀察干細胞的存活情況等特征,來評價干細胞治療的有效性。
“將研究成果運用到臨床是最大的難點。我們的目標是先實現(xiàn)患者視力的維持,不再持續(xù)下降至失明。然后再攻破治愈難題,這有望讓過去不可治的致盲性眼病變得可治。”劉勇說,如果今后完成期臨床研究,那么患者也許只需要做一次干細胞移植手術,就不會失明。
