日本政府目前正在積極推進(jìn)iPS 細(xì)胞的治療事業(yè)。
本報(bào)訊 8月1日，日本神戶理化研究所（RIKEN）發(fā)育生物學(xué)中心的研究人員將開(kāi)始為世界首個(gè)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）臨床研究招募患者。
據(jù)7月30日的官方公告，對(duì)RIKEN項(xiàng)目的認(rèn)可是一長(zhǎng)串監(jiān)管程序的最后一步，其中也包括厚生勞動(dòng)省的審核批準(zhǔn)。
眼科醫(yī)生Masayo Takahashi將會(huì)嘗試?yán)胕PS細(xì)胞轉(zhuǎn)化而成的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，抑制與年齡相關(guān)的黃斑病變（AMD）的病情發(fā)展。與年齡相關(guān)黃斑病變是導(dǎo)致失明的一種常見(jiàn)原因，在50歲以上人群中至少有1%的人受其影響。在Takahashi試圖攻克的濕性AMD中，異常的血管侵入破壞了維持光感受器的上皮細(xì)胞，從而導(dǎo)致視力下降。這類黃斑病變可以通過(guò)藥物治療，阻止新血管的形成，但是這種方法需要對(duì)患者眼部進(jìn)行重復(fù)的藥物注射。
在研究中，Takahashi將會(huì)從參與試驗(yàn)的患者身上取下一小塊皮膚樣本并將之重編程為iPS細(xì)胞。然后，iPS細(xì)胞會(huì)被其他因子轉(zhuǎn)變?yōu)橐暰W(wǎng)膜細(xì)胞。接著，一小片細(xì)胞將被置于受損視網(wǎng)膜之下，如果順利的話，植入的細(xì)胞將在此處生長(zhǎng)并修復(fù)色素上皮細(xì)胞。
iPS細(xì)胞將會(huì)與每位病人的細(xì)胞基因完全相同，科學(xué)家希望這可以避免免疫排斥問(wèn)題。在過(guò)去人們?cè)噲D使用胎兒來(lái)源的細(xì)胞治病時(shí)，發(fā)生的免疫排斥反應(yīng)曾阻礙治療進(jìn)展。
6位病人都會(huì)有一只患病的眼睛接受細(xì)胞移植。該過(guò)程將耗費(fèi)很長(zhǎng)時(shí)間：獲得iPS細(xì)胞和生成視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞需要10個(gè)月。治療進(jìn)展跟蹤將會(huì)持續(xù)3年。
臨床研究與臨床試驗(yàn)不同，即使成功，也不會(huì)進(jìn)行廣泛的臨床使用。不過(guò)研究人員希望，該研究可以顯示出足夠的功效，以此鼓勵(lì)正式的臨床試驗(yàn)。（苗妮）
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通過(guò)采用導(dǎo)入外源基因的方法使體細(xì)胞去分化為多能干細(xì)胞，對(duì)于這類干細(xì)胞我們稱之為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞。
誘導(dǎo)多能干細(xì)胞最早于2006年由日本的兩位科學(xué)家Kazutoshi Takahashi和Shinya Yamanaka報(bào)道，文章發(fā)表于《細(xì)胞學(xué)》雜志。他們成功地生成了具有自我更新和全能性（發(fā)展成不同細(xì)胞類型的能力）的小鼠誘導(dǎo)性多功能干細(xì)胞，它幾乎相當(dāng)于胚胎干細(xì)胞。第二年，通過(guò)將早期的突破性研究中使用的4個(gè)相同基因轉(zhuǎn)導(dǎo)入成人皮膚細(xì)胞中，他們建立了人類iPS細(xì)胞。結(jié)果表明，這些細(xì)胞具有演變成所有類型細(xì)胞——包括神經(jīng)、心臟肌肉細(xì)胞和骨細(xì)胞的能力。兩位作者最終因此而獲得2012年諾貝爾獎(jiǎng)。
iPS技術(shù)是干細(xì)胞研究領(lǐng)域的一項(xiàng)重大突破，首先，它更新了人們的觀念，從此之后人們不再認(rèn)為細(xì)胞的命運(yùn)不可逆轉(zhuǎn)，不但可以逆轉(zhuǎn)，細(xì)胞其實(shí)還可以實(shí)現(xiàn)不同組織間的轉(zhuǎn)分化；其次，由于來(lái)自患者自身組織的iPS細(xì)胞能避免出現(xiàn)免疫排斥，因?yàn)樯傻钠鞴賹⑴c接受者在基因上匹配，解決了干細(xì)胞移植醫(yī)學(xué)上的免疫排斥問(wèn)題；其三，干細(xì)胞研究不必再依賴于使用人類胚胎，使干細(xì)胞用于藥物開(kāi)發(fā)、疾病治療和器官移植成為可能，從而平復(fù)了過(guò)去一直存在于胚胎干細(xì)胞研究領(lǐng)域的爭(zhēng)議，解決了人類許多不可逾越的倫理和法律問(wèn)題。另外，如果將病人的體細(xì)胞逆轉(zhuǎn)為iPS細(xì)胞，在體外分化觀察在這個(gè)過(guò)程中出現(xiàn)的問(wèn)題，就可以實(shí)現(xiàn)在培養(yǎng)皿里某種程度上模擬疾病的發(fā)生；疾病特異的iPS在體外擴(kuò)增和分化以后，還可以用于篩選治療該疾病的藥物，或者對(duì)藥物的毒性進(jìn)行檢測(cè)。
《中國(guó)科學(xué)報(bào)》 (2013-08-01 第2版 國(guó)際)
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