轉(zhuǎn)自：郎信醫(yī)藥信息微信公眾號

 

      千千萬萬的盲人，他們在黑暗中前行，他們看不到光明，卻用心去感受世界！他們看不到世界，卻用愛去領(lǐng)略人生。在第32個國際盲人節(jié)之際，小編特此盤點近年來治療失明的一些突破技術(shù)，希望給千千萬萬的患者重獲光明帶來福音。

　　現(xiàn)狀

　　據(jù)世界最新國際醫(yī)學眼科專題研討會公布，全球每年新增加盲人100萬，專家估計如果失明和視力損傷發(fā)生的趨勢繼續(xù)下去，至2020年失明人數(shù)將增加一倍。發(fā)展中國家更為重要，全球十分之九的盲人生活在發(fā)展中國家。據(jù)統(tǒng)計，我國大約有700萬盲人，最常見的致盲性眼病包括白內(nèi)障、角膜病、青光眼和視網(wǎng)膜變性疾?。ㄈ缋夏晷渣S斑變性、視網(wǎng)膜色素變性），其中視網(wǎng)膜變性疾病占了1/3以上。常用的眼科檢查與治療方式有眼底血管熒光造影、眼顯微手術(shù)、青光眼發(fā)病機制和手術(shù)、現(xiàn)代白內(nèi)障和人工晶體植入術(shù)、玻璃切除術(shù)以及屈光不正手術(shù)等。

　　突破技術(shù)

　　隨著科技的發(fā)展，生物學技術(shù)已深入到各個領(lǐng)域。如今基因療法、免疫療法、干細胞移植等方法越來越受醫(yī)學研究者的青睞，這些技術(shù)在癌癥、遺傳疾病以及其他重大疾病的研究報道層出不窮。近年來也有研究應用基因療法以及干細胞移植來治療失明，為幫助患者重見光明開辟新途徑。

　　基因療法治療失明獲新突破

　　基因療法，只需一個簡單的基因手術(shù)就可以使成千上萬的無法治愈失明患者重見光明。它是利用健康的基因來填補或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因，目前的基因療法是先從患者身上取出一些細胞，然后利用對人體無害的逆轉(zhuǎn)錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正?；虿暹M細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因，以取代原有的異常基因，原則上可以用于治療許多遺傳疾病。

　　基因療法治療失明的首例試驗在2007年，受試對象為10個患有雷伯氏先天性黑內(nèi)障的志愿者，這些志愿者的PRE65基因都發(fā)生了突變。研究人員將攜帶RPE65正?？截惢虻臒o害病毒注入受試者眼中。接受治療之后，一些患者開始看清眼前揮動的手指，甚至能閱讀圖表上的六行信息，另外一些受試者能在昏暗的燈光下進行越障訓練，同時研究人員向FDA申請將此種基因療法用于治療雷伯氏先天性黑內(nèi)障。

　　2014年1月牛津大學Robert Mac Laren教授領(lǐng)導的科研小組在無脈絡膜（Choroideremia ）患者的視網(wǎng)膜上通過重建有缺陷的基因使患者重見光明，在英國醫(yī)學界引起了轟動。研究人員通過向患者的視網(wǎng)膜內(nèi)注入表達REP-1蛋白質(zhì)的目的基因CHM，并使其成功表達從而使患者重見光明。相關(guān)研究成果發(fā)表于《柳葉刀》上。雖然基因治療失明的方法在歷史上是罕見的，但是其成功治療無脈絡膜患者的先例，將會繼續(xù)被應用推廣到用來治療其他類型的失明。

　　干細胞移植治療失明

　　早在2012年和2014年發(fā)表在《柳葉刀》上的兩篇文章，證明了人類胚胎干細胞分化而成的細胞可以被安全地注射到視網(wǎng)膜背后的空腔內(nèi)用于治療黃斑變性?？茖W家們首先將人類胚胎干細胞分化成RPE細胞，然后將RPE細胞注射到病人的眼睛里，寄希望于移植的RPE細胞能夠在病人眼中“扎根”生長，替代已經(jīng)失去功能的RPE細胞，從而避免更多視網(wǎng)膜細胞的凋亡。在經(jīng)過治療后三名病人的視力都得到了改善，標準的視力測試顯示，這三名病人能夠看清兩到四行的字母，但是那位79歲的老年性黃斑病變患者幾乎沒有改善。

　　去年9月12日，日本理化研究所（RIKEN）的研究小組宣布，他們利用能發(fā)育成多種細胞的iPS細胞制成視網(wǎng)膜細胞，并于當日移植到一名滲出型老年黃斑變性女患者的右眼中。這是世界首例利用iPS細胞完成的移植手術(shù)?；颊哂谕?月18日下午出院；據(jù)醫(yī)院介紹，患者沒有并發(fā)癥等問題，情況良好。患者將繼續(xù)到醫(yī)院接受診療，手術(shù)團隊將用約一年時間評估移植細胞的安全性與效果。

　　今年9月份，CCTV13《新聞直播間》報道表示目前我國第三軍醫(yī)大學在國際上成功開展干細胞移植治療手術(shù)，為出血性老年性黃斑變性患者重見光明開辟了新的治療途徑。第三軍醫(yī)大學陰正勤教授主持的國家 973項目正是針對這樣的致盲性眼病創(chuàng)新采用胚胎干細胞移植技術(shù)進行治療。該治療方法首先去除出血病灶，再把人胚胎干細胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細胞移植到病灶處。陰正勤教授說：“患者近一個月的恢復情況很好，視力能夠達到0.15，遮擋感也消除了?！?/span>

　　據(jù)報道，英國第一個病人已經(jīng)接受了開創(chuàng)性的人類胚胎干細胞的手術(shù)，醫(yī)生希望能有效對抗一個由常見原因?qū)е碌氖?。根?jù)發(fā)布的一份聲明顯示：接受手術(shù)的是一名60歲的女性患者，患有老年黃斑變性（age-related macular degeneration-AMD），于今年9月在倫敦摩菲眼科醫(yī)院（MoorfieldsEye Hospital）進行了手術(shù)。手術(shù)被認為是成功的，迄今為止還沒有出現(xiàn)過并發(fā)癥。

 

 

 

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